Gotta, dopo oltre 30 anni una svolta nella terapia

Gotta: dopo oltre 30 anni una svolta nella terapia. Si tratta di un nuovo farmaco, denominato lesinurad che è stato presentato in occasione del congresso EULAR 2015. Per decenni, la terapia della gotta si è basata unicamente sull’impiego dell’allopurinolo. Dal 2008 è disponibile in terapia anche il febuxostat, utilizzato nei casi in cui l’allopurinolo risulti scarsamente efficace o non possa essere proseguito per la comparsa di effetti indesiderati.

Lesinurad è un farmaco che inibisce il trasportatore di acido urico URAT1 nel rene, aumentando l’escrezione di acido urico e riducendo così l’acido urico sierico (sUA). L’URAT1 è responsabile della maggior parte del riassorbimento di acido urico filtrato dal lume tubulare renale. Lesinurad inibisce anche l’OAT4, un trasportatore di acido urico coinvolto nell’iperuricemia indotta da diuretici. Il farmaco possiede quindi un meccanismo d’azione diverso rispetto ai due farmaci già esistenti, in quanto agisce a valle del processo di produzione dell’acido urico.

Lo studio CRYSTAL è un trial di fase III, condotto in doppio cieco, multicentrico, controllato con placebo, che ha indagato le potenzialità di lesinurad (200 o 400 mg) usato in combinazione con febuxostat (80 mg). I risultati hanno dimostrato che lesinurad associato a febuxostat abbassa i livelli di acido urico sierico e riduce l’area del tofo in misura maggiore rispetto al febuxostat in monoterapia.
Il trial ha valutato il nuovo farmaco in pazienti con gotta tofacea, una forma particolarmente difficile da trattare. I partecipanti avevano livelli di sUA superiori al target e almeno un tofo misurabile sulle mani/polsi e/o su piedi/caviglie ≥5 mm e ≤20 mm come diametro più lungo.