Leucemia mieloide cronica, disponibile nuova opportunità di trattamento

Nuove possibilità di cura arrivano per i pazienti affetti da leucemia mieloide cronica (LMC). È stato di recente approvato da parte di AIFA, ed è già disponibile, ponatinib (Iclusig®, Ariad Pharmaceuticals). Oltre che per il trattamento della LMC, il nuovo farmaco è indicato nella leucemia linfoblastica acuta Philadelphia positiva (LLA Ph+) che ha un decorso più aggressivo della LMC e viene spesso trattata con una combinazione di chemioterapia e inibitori delle tirosin-chinasi. Nello specifico, ponatinib è efficace per il trattamento della LMC in pazienti che si trovano nella fase cronica, accelerata o blastica della malattia e sono resistenti o intolleranti a dasatinib o nilotinib, e per i quali il successivo trattamento con imatinib non è clinicamente appropriato, oppure in pazienti nei quali è stata identificata la mutazione T315I. Inoltre, è indicato per il trattamento della LLA Ph+ in pazienti resistenti o intolleranti a dasatinib e per i quali il successivo trattamento con imatinib non è clinicamente appropriato, oppure in pazienti nei quali è stata identificata la mutazione T315I. Il profilo clinico di ponatinib è stato presentato in un incontro per la stampa che si è tenuto a Milano, lo scorso 15 gennaio.

In Italia, ogni anno, vengono diagnosticati circa mille nuovi casi di LMC. Se fino agli anni Novanta la malattia risultava spesso mortale, ora può essere controllata grazie alla disponibilità di farmaci innovativi e con un meccanismo d’azione “intelligente”. In una quota di pazienti tuttavia, che non risponde alle terapie attualmente disponibili, la patologia può rivelarsi fatale. Ed è proprio in questo contesto che si inserisce ponatinib.

Gli studi clinici dimostrano l’efficacia del trattamento in pazienti affetti da LMC resistenti ai trattamenti precedenti. Nel trial PACE in pazienti con LMC in fase cronica, oltre l’80 per cento dei soggetti dopo due anni rispondeva in maniera positiva al farmaco. Dati più recenti dello studio mostrano una sopravvivenza complessiva dell’82 per cento a 36 mesi; tale valore varia a seconda della gravità della patologia e della fase in cui essa viene trattata.

“La comunità scientifica ematologica in Italia è sempre attenta ai dati della ricerca clinica. C’è pertanto grande attesa per l’arrivo di nuovi farmaci come ponatinib, che ha dimostrato grande efficacia nel trattamento dei pazienti con LMC e LLA Ph+ resistenti a precedenti terapie con tirosin kinasi inhibitor – ha commentato Fabrizio Pane, presidente della Società Italiana di Ematologia, all’incontro milanese. Per questi pazienti vengono frequentemente a mancare opzioni terapeutiche dopo la perdita o la mancata risposta alla terapia iniziale, e ponatinib rappresenterà una nuova e validissima opzione terapeutica, che in particolare nella LLA Ph+, malattia molto aggressiva, è spesso l’unica alternativa di trattamento”.