Farmaci monitorati con le nuove tecnologie digitali di valutazione

Le applicazioni delle tecnologie digitali alla medicina e alla sanità stanno cambiando profondamente le modalità di assistenza e di gestione dei pazienti, con nuove opportunità anche per la spesa pubblica. In questo articolo parliamo di Health Technology Assessment – HTA (valutazione delle tecnologie sanitarie), un processo multidisciplinare che sintetizza le informazioni sulle questioni cliniche, economiche, sociali ed etiche connesse all’uso di una tecnologia sanitaria. Un accordo tra la SIHTA (Società Italiana di Health Technology Assessment) e AIFA consente di applicare questa tecnologia ai registri di monitoraggio dei farmaci, a cominciare da quelli per le malattie rare.

Monitorare la spesa a carico del SSN, rafforzare le evidenze scientifiche e diffondere l’informazione fra decisori e cittadini. Sono i principali obiettivi dell’applicazione dell’Health technology Assessment ai Registri di monitoraggio dei farmaci, realizzati dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), in collaborazione con la SIHTA, in virtù di un accordo finalizzato a luglio 2021.

L’HTA si pone come obiettivo di fornire le necessarie informazioni (evidenze) e strumenti ai decisori. Per ottenere questo risultato, le informazioni devono essere sistematiche, scientifiche e strettamente collegate ad una rigorosa metodologia. I Registri di monitoraggio sono strumenti innovativi introdotti da AIFA allo scopo, principalmente, di verificare l’appropriatezza prescrittiva, dopo l’autorizzazione di un medicinale per una specifica indicazione terapeutica.

Ma non solo, i registri rappresentano uno dei principali ambiti di applicazione delle metodiche proprie dell’HTA. Lo scopo finale di questo accordo – è stato detto – è indirizzato anche ad organizzare lo sviluppo scientifico dei dati a disposizione, per un’informazione scientifica pubblica e per concorrere a migliorare gli standard di cura, su progettualità specifiche come questo primo progetto sui farmaci per le malattie rare.

Il Presidente di SIHTA Francesco Saverio Mennini, professore di Economia Sanitaria e Microeconomia, direttore EEHTA_CEIS, Facoltà di Economia, Università degli Studi di Roma “Tor Vergata”, spiega:

L’importanza dei dati raccolti nella pratica clinica attraverso i Registri ci consente di avere una verifica a posteriori delle evidenze sperimentali e dell’uso del farmaco nel nostro contesto assistenziale. Questa è un’informazione importante che va diffusa all’esterno. Ma oltre a consolidare l’attività dei Registri, i primi risultati ci dicono quanto sia rilevante informare il decisore a tutti i livelli e i cittadini”.

I dati raccolti

“La prima progettualità sviluppata in collaborazione con la Società Italiana di Health Technology Assessment – spiega Pierluigi Russo, Direttore Ufficio Registri di Monitoraggio Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) è stata su medicinali per il trattamento di malattie rare ed è finalizzata a verificare la coerenza delle previsioni di spesa farmaceutica prima della commercializzazione, ad esito della contrattazione con le aziende farmaceutiche, rispetto alla spesa poi effettivamente osservata negli anni successivi. Al centro ci sono due temi: la precisione delle stime dei pazienti con una malattia rara e i fattori che condizionano l’imprecisione delle previsioni di spesa” Russo aggiunge:

Abbiamo analizzato 52 farmaci per malattie rare, ammessi alla rimborsabilità fra il 2014 e il 2019. La metà erano antineoplastici e immunomodulatori. Una quota (21%) sono stati riconosciuti innovativi dalla CTS di AIFA. In oltre la metà dei casi, erano medicinali autorizzati in combinazione con il monitoraggio tramite Registro AIFA, a testimonianza del fatto che se le evidenze sono più incerte il ricorso al Registro di monitoraggio costituisce uno strumento di controllo di garanzia rispetto all’uso appropriato del medicinale”.

Lo scenario descritto

I risultati evidenziano in primo luogo che:

la spesa farmaceutica a carico del Ssn nei primi tre anni di commercializzazione dei farmaci è in media inferiore dello 0,2% rispetto al fatturato atteso dopo la negoziazione. In altri termini, considerando la mediana del 50% dei medicinali, la spesa osservata a carico del Ssn era del 7,6% più bassa rispetto al fatturato atteso”.

Un altro aspetto interessante è che “sebbene ci sia una tendenza verso un maggiore incremento della spesa nel caso dei farmaci innovativi, le differenze non sembrano essere rilevanti rispetto a farmaci non innovativi.”

Migliorare la qualità dei dati

Da questa prima attività risulta evidente quanto sia importante rafforzare da una parte, i Registri di monitoraggio AIFA e, dall’altra, quanto sia necessario un maggiore e più continuo affiancamento delle Regioni e delle strutture sanitarie per migliorare la qualità dei dati e la loro tempestività di acquisizione.

È un percorso già avviato, ma si intende rafforzare quello di sviluppo scientifico dei dati dei Registri di monitoraggio, non solo su obiettivi di natura clinico-terapeutici ma anche e soprattutto economici e di HTA. La disponibilità delle evidenze dai Registri potrà, infatti, consentire una migliore validazione dei processi decisionali e aiutare le attività decisionali ai diversi livelli del Ssn.

Uno strumento prezioso per la collocazione delle risorse del PNRR

“Il Pnrr può essere lo strumento per la sostenibilità del nostro Ssn – ha sottolineato Mennini – ma il modo in cui saranno allocate le risorse diviene cruciale. Abbiamo due opzioni: o la distribuzione a pioggia o una distribuzione mirata che è un percorso garantito dall’Hta. Abbiamo bisogno di strumenti istituzionali per garantire che le scelte in merito al governo delle innovazioni tecnologiche siano fondate su evidenze scientifiche e condivise fra gli stakeholder”.

Il Presidente di SIHTA conclude:

Credo che questo inizio di collaborazione con Aifa e i risultati emersi siano fondamentali per sottolineare come l’accesso alla informazione e i registri collegati all’HTA da parte di istituzioni, decisori, aziende e cittadini sia rilevante per una corretta ed efficiente programmazione sanitaria. Ma non solo, anche per disegnare i modelli organizzativi e gestionali che torneranno utili alla luce del Pnrr per rafforzare il sistema ospedale-territorio”.