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Bambini Vista

Oftalmologia, la terapia genica oculare diventa realtà

Grazie alla prima terapia genica oculare (voretigene neparvovec) realizzata da Novartis per curare le distrofie retiniche ereditarie, 10 bambini italiani hanno riacquistato la possibilità di vedere presso Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania “Luigi Vanvitelli” di Napoli, diretta dalla prof.ssa Francesca Simonelli.

La terapia genica oculare riguarda in questo caso una rara forma di distrofia retinica ereditaria legata a mutazioni del gene Ppe65. La prima sperimentazione risale a circa 15 anni fa, frutto di una collaborazione tra Università Vanvitelli, Fondazione Telethon e Children Hospital di Philadelphia. Ed è stata autorizzata da AIFA nel 2019 e rimborsata dal SSN.

I piccoli pazienti trattati sono attualmente in grado di scrivere, leggere e muoversi in piena autonomia. Si tratta indubbiamente di un grande successo scientifico e clinico, che dà lustro alla struttura sanitaria campana, riferimento nazionale per la cura delle malattie rare retiniche e nel contempo esempio positivo di collaborazione tra pubblico e privato al fine di creare terapie innovative per patologie per le quali finora non era disponibile alcun mezzo di cura.

Mazzacane
Danilo Mazzacane

Medico oculista - Medical writer