Oftalmologia, la terapia genica oculare diventa realtà

Grazie alla prima terapia genica oculare (voretigene neparvovec) realizzata da Novartis per curare le distrofie retiniche ereditarie, 10 bambini italiani hanno riacquistato la possibilità di vedere presso Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania “Luigi Vanvitelli” di Napoli, diretta dalla prof.ssa Francesca Simonelli.

La terapia genica oculare riguarda in questo caso una rara forma di distrofia retinica ereditaria legata a mutazioni del gene Ppe65. La prima sperimentazione risale a circa 15 anni fa, frutto di una collaborazione tra Università Vanvitelli, Fondazione Telethon e Children Hospital di Philadelphia. Ed è stata autorizzata da AIFA nel 2019 e rimborsata dal SSN.

I piccoli pazienti trattati sono attualmente in grado di scrivere, leggere e muoversi in piena autonomia. Si tratta indubbiamente di un grande successo scientifico e clinico, che dà lustro alla struttura sanitaria campana, riferimento nazionale per la cura delle malattie rare retiniche e nel contempo esempio positivo di collaborazione tra pubblico e privato al fine di creare terapie innovative per patologie per le quali finora non era disponibile alcun mezzo di cura.

Ultimo aggiornamento il 22 Ottobre 2021 di: Alessandro Visca

Danilo Mazzacane

Medico specialista in Oftalmologia ed in Idrologia Medica, oculista ambulatoriale presso le ASST di Pavia e Melegnano e Martesana con incarico di responsabile di branca.

Segretario Generale Regionale Cisl Medici Lombardia, Presidente del Collegio dei Revisori dei Conti dell'Ordine dei Medici Chirurghi ed Odontoiatri di Milano.

Segretario e fondatore della Società Scientifica GOAL (Gruppo Oculisti Ambulatoriali Liberi ). Consigliere della Società Scientifica AIMO (Associazione Italiana Medici Oculisti ).

Revisore dei conti della Società Scientifica SIOL (Società Italiana Oftalmologia Legale )
Vicepresidente della Commissione Difesa Vista. Vicepresidente dello IAPB Lombardia (Agenzia Internazionale Prevenzione Cecità).
Autore di numerosi articoli e pubblicazioni scientifiche e organizzatore, relatore e chairman di numerosi eventi scientifici.

Back To Top