Malattie rare, come si manifesta l’ipoparatiroidismo
Con un’incidenza che varia tra 0,8 e 2,3 nuovi casi ogni 100.000 persone all’anno, l’ipoparatiroidismo è una malattia endocrina rara caratterizzata dalla…
Malattie rare, l’impegno di UNIAMO per migliorare conoscenze e assistenza
Si definisce rara una malattia che colpisce meno di 5 persone su 10mila. Tuttavia, se consideriamo l'insieme di queste patologie i numeri…
Malattie rare, al via la campagna di sensibilizzazione per la Policitemia Vera
La Policitemia Vera è una neoplasia del sangue ad andamento cronico caratterizzata da una produzione eccessiva di globuli rossi che può causare gravi complicazioni
Malattie epatiche rare, parere positivo dell’Ema per due nuovi farmaci
L'azienda biofarmaceutica Ipsen ha annunciato che il Comitato per i medicinali ad uso umano (CHMP) di EMA (Agenzia Europea per i Medicinali)…
Malattie rare, l’alleanza tra neurologi e associazioni dei pazienti
Un’alleanza per migliorare la presa in carico, la cura e l’assistenza ai pazienti colpiti da malattie rare. L'hanno annunciata la Società Italiana…
Malattie rare, il ruolo della dieta nella malattia di Fabry
La malattia di Anderson-Fabry è una patologia genetica legata al cromosoma X, che, a seguito della carenza di un enzima, causa l’accumulo…
Sindrome di Alagille, nuova opportunità di trattamento
Lorenzo D'Antiga, direttore della Pediatria dell'Azienda ospedaliera Papa Giovanni XXIII di Bergamo, spiega cos'è la Sindrome di Alagille, malattia rara di origine…
Aprile è il mese della consapevolezza sulla malattia di Fabry
Al via una campagna di sensibilizzazione sui sintomi che possono portare a una diagnosi precoce Per molte patologie rare, la diagnosi precoce…
Verso una nuova terapia enzimatica per la malattia di Fabry
Il CHMP ha dato parere positivo all’autorizzazione di PRX-102, sviluppato da Chiesi e Protalix Presto in Europa i soggetti che soffrono di…