Malattie rare, al via la campagna di sensibilizzazione per la Policitemia Vera
La Policitemia Vera è una rara neoplasia del sangue, ad andamento cronico caratterizzata da una produzione eccessiva di globuli rossi, spesso associata…
Malattie epatiche rare, parere positivo dell’Ema per due nuovi farmaci
L'azienda biofarmaceutica Ipsen ha annunciato che il Comitato per i medicinali ad uso umano (CHMP) di EMA (Agenzia Europea per i Medicinali)…
Malattie rare, l’alleanza tra neurologi e associazioni dei pazienti
Un’alleanza per migliorare la presa in carico, la cura e l’assistenza ai pazienti colpiti da malattie rare. L'hanno annunciata la Società Italiana…
Malattie rare, il ruolo della dieta nella malattia di Fabry
La malattia di Anderson-Fabry è una patologia genetica legata al cromosoma X, che, a seguito della carenza di un enzima, causa l’accumulo…
Sindrome di Alagille, nuova opportunità di trattamento
Lorenzo D'Antiga, direttore della Pediatria dell'Azienda ospedaliera Papa Giovanni XXIII di Bergamo, spiega cos'è la Sindrome di Alagille, malattia rara di origine…
Aprile è il mese della consapevolezza sulla malattia di Fabry
Al via una campagna di sensibilizzazione sui sintomi che possono portare a una diagnosi precoce Per molte patologie rare, la diagnosi precoce…
Verso una nuova terapia enzimatica per la malattia di Fabry
Il CHMP ha dato parere positivo all’autorizzazione di PRX-102, sviluppato da Chiesi e Protalix Presto in Europa i soggetti che soffrono di…
Olipudase alfa efficace e sicura nel trattamento dell’ASMD
Presentati nuovi e promettenti dati che potrebbero presto portare all’approvazione del primo farmaco per il deficit di sfingomielinasi acida (ASMD), noto anche…
Telemedicina, un nuovo progetto per l’assistenza agli emofilici
R sta per rarità, EMO per emofilia e TE per telemedicina; il tutto, racchiuso nell’acronimo REmoTE, che dà il titolo e rappresenta…