Sindrome di Hurler, primi risultati positivi della terapia genica
Un caso su 100mila nuovi nati, circa 400 i casi noti nel mondo, 26 in Italia. Con questi numeri epidemiologici, la mucopolisaccaridosi…
Un caso su 100mila nuovi nati, circa 400 i casi noti nel mondo, 26 in Italia. Con questi numeri epidemiologici, la mucopolisaccaridosi…
Fornire il supporto necessario all’implementazione di standard ottimali di diagnosi e assistenza, favorire l’inserimento dei pazienti con malattie neuromuscolari in studi clinici…