Dopo quasi un decennio senza innovazioni terapeutiche per la Colangite biliare primitiva (PBC), arriva in Italia una nuova opzione farmacologica: elafibranor, primo agonista duale dei recettori PPARα/δ, sviluppato da Ipsen, è stato approvato per la rimborsabilità da parte di AIFA.
La decisione dell’Agenzia si basa sui risultati dello studio di fase III ELATIVE, che ha dimostrato un beneficio clinico significativo: il 51% dei pazienti trattati ha raggiunto una risposta biochimica contro il 4% del gruppo placebo (P< 0,001). Il farmaco, in combinazione con UDCA o in monoterapia nei pazienti intolleranti, ha mostrato effetti favorevoli anche sui sintomi debilitanti di prurito e fatigue, con dati di sicurezza sovrapponibili al placebo.
Presentati al congresso dell’European Association for the Study of the Liver (EASL 2025), i dati late breaking confermano che elafibranor migliora la fatigue in misura doppia rispetto al placebo dopo 52 settimane, con beneficio anche nei pazienti con sintomi più severi e indipendentemente dall’effetto sul prurito.
La PBC è una malattia autoimmune rara, progressiva e colestatica, che colpisce prevalentemente donne tra i 40 e i 60 anni. In Italia, si stimano oltre 15.000 casi. La patologia può evolvere verso cirrosi e insufficienza epatica, rendendo fondamentale intervenire precocemente anche sui sintomi soggettivi che impattano profondamente la qualità di vita.
La soddisfazione della comunità clinica e dei pazienti
In occasione dell’annuncio della rimborsabilità del farmaco, il Prof. Giacomo Germani, direttore dell’Unità Trapianto Multiviscerale dell’Azienda Ospedale–Università di Padova e Segretario AISF, Associazione Italiana per lo Studio del Fegato, ha dichiarato:
la comunità scientifica accoglie con soddisfazione la rimborsabilità di una nuova terapia innovativa per la Colangite Biliare Primitiva e in grado di rispondere a un importante bisogno terapeutico in una patologia rimasta orfana di terapie approvate per i pazienti non responsivi o intolleranti ad UDCA. Si tratta di un risultato importante che conferma il valore della ricerca e dell’importanza di un approccio sempre più personalizzato nella gestione delle patologie epatiche”.
“AISF e tutti i suoi associati – ha continuato Germani – ribadiscono quanto sia fondamentale proseguire su questa strada, affinché l’innovazione farmacologica possa rispondere sempre meglio ai bisogni clinici ancora insoddisfatti e portando un reale miglioramento nella qualità di vita”.
Il Prof. Pietro Invernizzi dell’Università di Milano-Bicocca, responsabile del Centro per le Malattie Autoimmuni del Fegato dell’IRCCS San Gerardo dei Tintori di Monza ha aggiunto:
la malattia causa l’infiammazione e la distruzione dei dotti biliari, esponendo al rischio di danni al fegato, che possono progredire fino alla cirrosi e all’insufficienza epatica, rendendo in alcuni casi necessario il trapianto. Questo nuovo trattamento, il primo PPAR agonista approvato in Europa, ora rimborsato in Italia, per il trattamento come seconda linea in pazienti adulti, ha dimostrato efficacia nella gestione della progressione di malattia e nella riduzione di sintomi frequenti quali il prurito e la fatigue. L’approvazione italiana di questa nuova opzione terapeutica rappresenta quindi un passo avanti positivo per la comunità clinica e dei pazienti”.
