Rene policistico, tolvaptan rallenta la progressione della malattia

L’ADPKD, rene policistico autosomico dominante, è il tipo più comune di  malattia renale policistica (PKD) ed è la quarta principale causa di insufficienza renale. La malattia colpisce  205.000 persone in tutta Europa e quasi il 70% dei pazienti con ADPKD progredisce a malattia renale allo stadio terminale (ESRD) a un’età media di 58 anni.

Buone notizie sul fronte della terapia farmacologica arrivano dal congresso dell’American Society of Nefrology, appena conclusosi a New Orleans, dove sono stati presentati i risultati dello studio REPRISE. Lo studio randomizzato di Fase III, multicentrico, in doppio cieco ha testato verso placebo tolvaptan, un antagonista selettivo del recettore V2 della vasopressina.

I risultati, pubblicati sul New England Journal of Medicine mostrano che tolvaptan ha prodotto una maggiore riduzione dell’endpoint primario, ossia il tasso di variazione di filtrazione glomerulare (eGFR) rispetto al placebo. L’eGFR è una misura chiave della funzionalità renale. In sintesi, tolvaptan ha ridotto il tasso di peggioramento della funzionalità renale del 35% in un periodo di 12 mesi rispetto al placebo.

Tolvaptan, di Otsuca Pharmaceutical, è approvato per il trattamento dei pazienti adulti con ADPKD in Giappone, UE, Canada, Corea del Sud, Svizzera, Hong Kong e Australia. In Europa, tolvaptan è indicato per il rallentamento della progressione dello sviluppo di cisti e dell’insufficienza renale nella malattia renale policistica autosomica dominante (ADPKD) negli adulti con PKD in stadio da 1 a 3 all’inizio del trattamento, con evidenze di malattia in rapida progressione.