Maculopatia atrofica, nuove prospettive di cura con la terapia cellulare

La maculopatia atrofica (degenerazione maculare senile nella forma secca) è una patologia attualmente senza cura ed è la principale causa di perdita della vista nella popolazione anziana. Dagli Stati Uniti arriva la notizia di un nuovo approccio terapeutico, in fase di sperimentazione, che potrebbe aprire nuove prospettive di cura.

Il National Eye Institute (NEI) di Bethesda nel Maryland, agenzia sanitaria Usa che fa parte dei National Institutes of Health, ha annunciato che è stato avviato un trial clinico di fase I/II  per valutare la prima terapia cellulare su 12 pazienti con uno stadio di malattia molto avanzato.

La terapia consiste in un prelievo di cellule del sangue, che vengono poi trasformate in cellule staminali pluripotenti paziente-specifiche. Queste cellule vengono poi coltivate per ricostruire l’epitelio retinico su un supporto biodegradabile, che sarà impiantato nell’occhio del paziente.

La sperimentazione su animali da laboratorio ha dato buoni risultati. Dieci settimane dopo l’impianto, le cellule si erano perfettamente integrate nella retina degli animali. Si è quindi dato l’avvio alla sperimentazione sull’uomo.

La maculopatia atrofica è una malattia degenerativa che colpisce il centro della retina, portando progressivamente alla perdita della visione centrale e rappresenta la maggioranza dei casi di maculopatia.

Nello stadio più avanzato(atrofia geografica) la malattia è caratterizzata dalla morte progressiva delle cellule dell’epitelio retinico, deputate a proteggere e nutrire i fotorecettori della retina.

“Il protocollo clinico, che nei modelli animali è riuscito a prevenire la cecità, è la prima sperimentazione su pazienti in America che si serva di cellule pluripotenti (iPSC) derivate dal paziente – ha riferito in una nota Kapil Bharti, direttore della sezione Ocular and Stem Cell Translational Research Section del NEI – I pazienti saranno trattati in un solo occhio e i risultati valutati almeno a 12 mesi dall’impianto.”

Ultima modifica:

Alessandro Visca

Giornalista professionista specializzato in editoria medico­­­­-scientifica, editor, formatore.