Oncologia, approvata la rimborsabilità della prima terapia CAR-T
Grazie a un accordo tra l’Agenzia Italiana del Farmaco e Novartis sarà rimborsabile dal SSN tisagenlecleucel (Kymriah) la prima e al momento unica terapia antitumorale CAR-T nel nostro Paese.
La terapia offre una possibilità di cura a pazienti adulti con Linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), e bambini e ragazzi con Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) a cellule B, che siano diventati resistenti alle altre terapie, o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard.
Le terapie CAR-T utilizzano i globuli bianchi (linfociti T) prelevati dal paziente e modificati con tecniche di ingegneria genetica per insegnarli a riconoscere le cellule tumorali, che sono in grado di eliminare una volta reinfusi nel paziente.
“Al valore scientifico di questa assoluta novità terapeutica si aggiunge il valore clinico perché la sua efficacia è profonda e duratura, anche in pazienti molto fragili” – spiega Andrea Biondi, direttore della Clinica pediatrica dell’Università Milano Bicocca presso la Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua Mamma all’Ospedale San Gerardo di Monza, l’unico centro in Italia a sperimentare tisagenlecleucel in ambito pediatrico e che ad oggi ha trattato dieci bambini.
“Tisagenlecleucel – aggiuge Biondi – rappresenta una reale opportunità per questi pazienti e per le loro famiglie, dato che ha dimostrato un tasso di remissione globale dell’81%, con una risposta dal carattere completo e una sopravvivenza libera da recidiva duratura al follow-up, in oltre il 55% dei casi”.
“Tisagenlecleucel dimostra che si può guarire uno stadio di malattia fino a ieri considerato non curabile – conferma Fabio Ciceri, Presidente GITMO, Direttore U.O. Ematologia e Trapianto di Midollo, IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano – Sono circa 700 pazienti che ogni anno esauriscono le opzioni terapeutiche standard e che, grazie a terapie di questo tipo avranno un nuovo orizzonte di vita. I dati finora disponibili, infatti, ci mostrano una durata prolungata della risposta e una probabilità di sopravvivenza che si mantiene stabile con il tempo”.
“Siamo soddisfatti per questo accordo con AIFA, che permetterà di offrire ai pazienti con LLA e DLCBL che hanno esaurito qualsiasi opzione terapeutica, una terapia efficace e una nuova speranza di cura nel rispetto della sostenibilità del sistema– ha dichiarato Luigi Boano, General Manager Novartis Oncology. – “I pazienti italiani con le patologie indicate hanno oggi l’opportunità di curarsi nei centri specializzati che già li seguono. L’accesso a tisagenlecleucel è anche la dimostrazione che tutti gli attori coinvolti nel percorso di cura e assistenza del paziente onco-ematologico possono collaborare in modo responsabile e sostenibile per identificare le migliori strategie di cura”.
Considerando i tempi tecnici necessari per la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale dell’accordo con AIFA, presumibilmente il trattamento sarà disponibile dal prossimo settembre. L’iter prevede inoltre che le Regioni identifichino i centri ematologici autorizzati a erogare il trattamento, centri che saranno opportunamente qualificati sulle procedure necessarie a somministrare tisagenlecleucel a cura di Novartis, in linea con le richieste dell’Agenzia Europea (EMA).
