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Terapie innovative, una proposta di metodo per valutarle

  • Folco Claudi
  • Sanità

Terapia genica, terapia cellulare, CAR-T (l’ingegnerizzazione dei linfociti T con il recettore CAR per riconoscere e distruggere le cellule tumorali) e altre terapie di precisione sono tre approcci di cura che stanno rivoluzionando molti campi della medicina. Ma come valutare in concreto gli esiti di queste terapie innovative, considerata la notevole varietà di meccanismi e tempi di azione, nonché delle malattie target? Una proposta in questo senso viene ora dalla “Proposta di misure per la determinazione del valore delle Terapie Avanzate in Italia”. Si tratta di una consensus realizzata con il metodo Delphi da Osservatorio Terapie Avanzate (OTA), in collaborazione con Centro per la Ricerca Economica Applicata in Sanità-C.R.E.A e grazie al contributo non condizionante di Novartis, Pfizer, PTC Therapeutics, Roche e Sanofi Genzyme.

Giulio Pompilio, membro del Comitato scientifico di OTA, Direttore Scientifico del IRCCS Centro Cardiologico Monzino e già Alternate delegate italiano presso il Comitato EMA per le Terapie Avanzate (CAT), spiega:

“Abbiamo ritenuto che fosse necessario realizzare questo lavoro, e farlo attraverso un rigoroso metodo scientifico, perché le terapie avanzate sono destinate a rivoluzionare la Sanità nei prossimi anni, sia per l’innovatività terapeutica offerta ai pazienti sia per le prospettive in ambito di ricerca e sviluppo per il Paese. È una questione che va affrontata con metodo, identificando tanto le opportunità quanto gli ostacoli, così da rimuoverli prima che diventino un freno a nocumento dei malati e dell’intero sistema”.

Frutto di un anno di lavoro di un comitato di esperti italiani e stranieri, tra ricercatori clinici, farmacisti ospedalieri, farmaco economisti, payer e pazienti, la consensus è ora disponibile sul sito di OTA. Barbara Polistena, C.R.E.A. Sanità, Università di Roma Tor Vergata, aggiunge:

Tra le varie necessità emerge in particolar modo dalla consensus quella di instaurare un tavolo di lavoro permanente fra agenzia regolatoria e aziende per sviluppare una metodologia e fornire risposte a questa nuova complessità in ambito sanitario che potrebbe contribuire a fornire elementi utili per sviluppare una metodologia valutativa condivisa a supporto del processo di negoziazione del prezzo e rimborsabilità del farmaco. Il progressivo consolidamento delle logiche valutative avrebbe la potenzialità di evitare inutili allungamenti dei tempi di negoziazione e conseguenti incrementi dei costi sociali”.

Un altro tema fondamentale per il futuro delle terapie avanzate è quello del bilanciamento tra l’accesso alle cure e la sostenibilità del sistema sanitario. Francesco Macchia, coordinatore di OTA, conclude:

Sarebbe opportuno valutare se si possa promuovere una maggiore trasparenza sul rapporto esistente fra ‘livello’ del valore terapeutico e disponibilità a pagare, proponendo, per esempio, una associazione a priori fra ‘livelli’ di valore e possibili riconoscimenti in termini di prezzo. Si propone come piattaforma di confronto e di dibattito su tematiche tecnico-scientifiche ed istituzionali, favorendo una sinergia tra il mondo accademico, imprenditoriale, istituzionale delle associazioni di pazienti, utile ad identificare le migliori strategie da mettere in atto nel nostro Paese”.

 

Folco Claudi
Folco Claudi

Giornalista medico scientifico