Cecità ereditaria, più vicina la terapia genica

Da una ricerca italiana finanziata dalla Fondazione Telethon e dall’European Research Council arriva un passo in avanti importante per l’applicazione clinica della terapia genica di forme ereditarie di cecità. Le cecità ereditarie colpiscono oltre 200mila persone solo nell’Unione Europea e sono dovute nella maggior parte dei casi ad alterazioni di geni che codificano per proteine […]

Emofilia A, la terapia genica supera le aspettative

“Risultati strabilianti, molto superiori a quello che ci attendevano ” così John Pasi, direttore del Centro Emofilia del Barts Health NHS Trust, ospedale pediatrico di Londra (UK) ha commentato i risultati di uno studio che ha sperimentato la terapia genica su un gruppo selezionato di pazienti emofilici. Il trial ha coinvolto 13 pazienti con emofilia […]